Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生间歇性综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代高突变类固醇，其活适度诱导地西他平野的体内渗透到时间较静注地西他平野的长。治疗法恶性肿瘤水肿诱发病病患者需要更有效地的高突变类固醇。深入研究人员组织起来一2期的随机化、开放适度深入研究，招募提出申请18岁的各高风险层次的恶性肿瘤水肿诱发病病患者或慢适度巨噬细胞白血病病患，要求受试病患既往不曾有别于过高突变类固醇治疗法或高突变类固醇治疗法后复发/难治适度。将病患按1：1随机周一60mg/m2或90mg/m2小组，28天一疗程，当年5天类固醇。主要评估指标是各个方面加重不下。2012年7月初9日-2014年4月初7日，共招募了105位病患，其之中55位（52%）周一60mg/m2(28举例为首次治疗法和27举例为高突变类固醇治疗法后复发或难治适度疟疾)，50位(48%)周一90mg/m2(23举例和27举例)。有3举例(3%）不曾做深入研究治疗法，被排除。之中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。有所不同剂量小组获各个方面加重的病患比举例无特别是在差异(60 mg/m2小组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2小组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的病患除此以外25位(51%，95% CI 36-66)、53位复发或难治适度病患除此以外23位(43%，30-58)病患获了各个方面加重。两小组最常用的3级及以上的不当流血事件有血小板减缓病患者(60mg/m2小组 22/53[41%]、90mg/m2小组 28/49[57%])、之中适度巨噬细胞减缓(21[40%]、25[51%])、冠心病(25[47%]、24[49%])、发热适度之中适度巨噬细胞减缓(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于不当流血事件(60mg/m2小组 4举例、90mg/m2小组 3位；1位为首次治疗法、6位为高血压/难治适度)。2举例致死被认为与治疗法有关(两小组各一举例)。Guadecitabine用于之中/高危恶性肿瘤水肿诱发病病患者病患的耐受适度尚可。对目当年的高突变类固醇治疗法不敏感的病患或可有别于Guadecitabine治疗法，60mg/m2，连续类固醇5天。早期记事：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系尼斯医学（MedSci）原创编译，转载需授权！